În cadrul unei audieri la Parlamentul European desfășurată pe 10 noiembrie, hematologul Domas Vaitiekus a prezentat date privind accesul la tratamente avansate în Lituania. Medicul a raportat că, în perioada cuprinsă între 2022 și 2026, peste 100 de pacienți au beneficiat de terapii CAR-T produse direct în spitalele lituane. Această abordare a permis tratarea unor persoane care aveau un acces limitat la produsele medicale disponibile comercial pe piața europeană.
Domas Vaitiekus, care activează la spitalul universitar Kauno Klinikos, a subliniat că sistemul public din Lituania plătește aproximativ 130.000 de euro per pacient pentru aceste tratamente. Terapia CAR-T funcționează prin utilizarea celulelor imunitare modificate pentru a identifica și ataca celulele canceroase. Medicul a menționat că intervalul de timp dintre decizia de tratament și administrarea efectivă a terapiei este de aproximativ două săptămâni, oferind o alternativă rapidă pentru pacienții cu anumite cancere ale sângelui.
Programul de tratament este confirmat de spitalul Santaros Klinikos din Vilnius, care a documentat utilizarea acestor terapii în oncologia pediatrică. Spitalul are capacitatea de a produce terapii CAR-T pentru pacienți individuali, sub responsabilitate medicală strictă. Domas Vaitiekus a indicat, de asemenea, faptul că spitalul său din Kaunas se pregătește acum să își dezvolte propria capacitate de producție, bazându-se pe experiența deja acumulată de instituția din Vilnius.
Utilizarea acestor tratamente este posibilă prin aplicarea excepției spitalicească, o procedură care permite utilizarea unei terapii avansate preparate individual în același stat membru. Această metodă presupune monitorizarea riguroasă a siguranței, a calității și a trasabilității fiecărui tratament. Totodată, procesul de comercializare la nivelul Uniunii Europene urmează o procedură separată de această excepție, care este aplicată strict în cadrul unităților medicale sub supravegherea autorităților naționale.
Pe lângă cazul lituan, Danielle Drachmann a relatat dificultățile întâmpinate în Danemarca pentru boala rară SPG50, unde pregătirea unui centru de studiu a durat circa 18 luni. Ea a atribuit întârzierile procedurilor de evaluare de mediu și a cerut simplificarea autorizărilor pentru studiile clinice transfrontaliere. În acest context, Comisia Europeană pregătește o inițiativă de coordonare pentru terapiile avansate, cu lansarea estimată în decembrie 2026 și formarea unei rețele de centre de excelență în primul trimestru al anului 2027.
În cadrul Uniunii Europene, reglementările privind biotehnologia și terapiile genice sunt subiecte de dezbatere legislativă activă. Propunerea Comisiei pentru un act european privind biotehnologia vizează introducerea unei derogări de la evaluarea de mediu pentru anumite terapii experimentale. Această măsură ar putea accelera procesul de acces la tratamente vitale, reducând barierele administrative care în prezent pot întârzia implementarea studiilor clinice în diverse state membre.